摘要：急性髓性白血病(acute myeloid leukemia,AML)是一種當下常見且難治的血液系統(tǒng)惡性腫瘤,由于其高度異質(zhì)性和易產(chǎn)生耐藥,所以需要不斷開發(fā)新結(jié)構(gòu)、新機制的治療藥物。核輸出蛋白1(exportin 1,XPO1)是核質(zhì)轉(zhuǎn)運的重要轉(zhuǎn)運受體,其在腫瘤細胞中高度表達,現(xiàn)已成為抗腫瘤藥研發(fā)的全新靶標。第一代XPO1抑制劑selinexor近日獲美國食品藥品管理局(Food and Drug Administration,FDA)批準上市,但存在毒性較大等問題,而由Karyopharm制藥公司研發(fā)的第二代口服XPO1抑制劑eltanexor,在臨床及臨床前研究中表現(xiàn)出不易穿透血腦屏障,毒性低和耐受性強等優(yōu)勢,本文就其靶標特點、作用機制、基本信息和臨床前試驗情況作一概述。